AUF EINEN BLICK
AUF DIE HÜLLE KOMMT ES AN1
In der Gentherapie dienen häufig Adeno-assoziierte
Viren (AAV) dazu, genetisches Material gezielt in Zellen
einzuschleusen.2
Forscher verändern die Proteinhüllen der Viren, um
diesen Vorgang effizienter zu machen, und optimieren
so die Genfähre.3
Solche abgewandelten AAV scheinen gut geeignet zu
sein, um Gendefekte zu behandeln, die zu Taub- und
Blindheit führen. Eine neu gegründete Firma soll helfen,
entsprechende Therapien auf den Markt zu bringen.GENTHERAPIE
BESSERE VERPACKUNG
FÜR DNA-PAKETE
Künstlich veränderte Viren sollen helfen, Gen material
in bestimmte Körperzellen einzuschleusen, um so Erb-
krankheiten zu behandeln.Neil Savage ist Wissenschafts- und
Technologiejournalist. Er lebt in Lowell,
Massachusetts. spektrum.de/artikel/Luk Vandenberghe geht zu einem Regal hinüber und
greift nach zwei faustgroßen Objekten. Eines davon ist
ein Ikosaeder, das aussieht wie ein besonders kompli-
zierter magischer Würfel mit 20 Flächen statt der üblichen
sechs. Bei dem anderen Objekt handelt es sich um eine
cremefarbene Knolle aus Hartplastik, hergestellt von einem
3-D-Drucker, deren Oberfläche übersät ist mit Beulen,
Vertiefungen und insgesamt 20 Dreiergruppen pyramiden-
ähnlicher Gebilde. Beide Objekte stellen Modelle eines
Adeno-assoziierten Virus (AAV) dar. Diese infektiösen
Partikel lassen sich als Genfähren einsetzen, um Erbanlagen
in Körperzellen einzuschleusen.Vandenberghe ist Bio-
ingenieur und leitet das
Grousbeck Gene Therapy
Center am »Massachu-
setts Eye and Ear«-Kran-
kenhaus in Boston. Er
untersucht, wie die
winzigen Strukturen auf der
Oberfläche der Viren deren
biologisches Verhalten prägen,
und möchte die Partikel gezielt
verändern, um sie zu besseren
Genfähren zu machen – jedoch
ohne ihre Ikosaederstruktur (oder, in der
Analogie, das Farbmuster des magischen Würfels) allzu
sehr abzuwandeln. Vandenberghe promovierte 2007 an der
Katholischen Universität Löwen in Belgien über die Struktur
der AAV-Viruspartikel und wurde später an der Harvard
University in Cambridge, Massachusetts, zum außerordent-
lichen Professor berufen. Mittels Computermodellen und
experimenteller DNA-Synthese versucht er, die Anwendung
von AAV in der Gentherapie zu optimieren.Infizieren, ohne krank zu machen
Natürlich vorkommende AAV sind die Arbeitstiere der
modernen Gentherapie. Sie infizieren menschliche Zellen,
ohne diese krank zu machen, und existieren in zahlreichen
Varianten, die jeweils unterschiedliche Zelltypen befallen.
Um modifizierte Erbanlagen in bestimmte Körperzellen zu
bringen, ist es sehr wichtig, den passen den Virustyp zu
verwenden. Bisher haben Vandenberghe und seine Kolle-ERIC ZINN / VANDENBERGHE LAB, HARVARD UNIVERSITY