custos for submetida para financiamento, deve-se consultar um estatístico
experiente. Os revisores de propostas para financiamento esperam que
você use uma abordagem mais sofisticada, mesmo se eles perceberem que
as estimativas do tamanho de amostra baseiam-se em “chutes” sobre qual
seria o risco do desfecho, a magnitude de efeito e assim por diante.
Quando você pede auxílio a um estatístico para estimar o tamanho de
amostra, isso também passa a mensagem de que você tem acesso aos
colaboradores que serão necessários para gerenciar e analisar os dados do
estudo. De fato, um bioestatístico irá contribuir de muitas outras formas
para o delineamento e execução do estudo. Mesmo assim, o estatístico
certamente irá apreciar trabalhar com um pesquisador clínico que pensou
sobre essas questões e pelo menos fez uma tentativa inicial de estimativa
do tamanho de amostra.Ensaios clínicos de equivalência e de não inferioridade
Às vezes, a meta de um estudo é descartar uma associação substancial
entre as variáveis preditoras e as de desfecho. Um ensaio clínico de
equivalência testa se um novo medicamento tem praticamente a mesma
eficácia que um medicamento já estabelecido. É um desafio planejar o
tamanho de amostra em um estudo como esse, pois a magnitude de efeito
desejada é zero ou muito pequena. Um ensaio clínico de não
inferioridade é uma versão unilateral desse delineamento e examina se
um novo medicamento é pelo menos não substancialmente inferior ao
medicamento já estabelecido (Capítulo 11).
Os cálculos de tamanho de amostra para esses delineamentos são
complexos (23-26), e o auxílio de um estatístico experiente é
recomendável. Um método aceitável é delinear o estudo de forma que
tenha poder substancial (p. ex., 0,90 ou 0,95) para rejeitar a hipótese nula
quando a magnitude de efeito for tão pequena que não seja clinicamente
importante (p. ex., uma diferença de 5 mg/dL na média da glicemia de
jejum). Se os resultados de um estudo com grande poder forem
“negativos” (p. ex., se o intervalo de confiança de 95% excluir a diferença
pré-especificada de 5 mg/dL), pode-se concluir que os dois medicamentos
são equivalentes. Um problema com os estudos de equivalência e de não
inferioridade é que o poder adicional e a magnitude pequena de efeito
exigem um grande tamanho de amostra; entre esses dois tipos de