para essa doença, como aspirina, estatinas e β-bloqueadores. Uma opção
seria prescrever um tratamento-padrão para todos os participantes do
estudo. Embora essa estratégia reduza a taxa global de eventos,
aumentando assim o tamanho de amostra, ela testa a questão clínica mais
relevante: se a nova intervenção melhora o desfecho quando aplicada
junto com o tratamento-padrão.
Quando o tratamento a ser estudado é um novo medicamento que se
acredita ser uma boa alternativa ao tratamento-padrão, uma opção é
delinear um ensaio clínico de não inferioridade ou um ensaio clínico de
equivalência, que compara o novo tratamento com um tratamento já
comprovadamente eficaz (veja Capítulo 11).
■ ESCOLHENDO MEDIDAS DE DESFECHO
A definição dos desfechos a serem estudados influencia muitos outros
componentes do delineamento. Influencia também o custo e a
factibilidade do ensaio clínico. Devem-se, em geral, incluir vários
desfechos, com o objetivo de aumentar a riqueza dos resultados e as
possibilidades de análises secundárias. No entanto, um desses desfechos
deve ser designado como desfecho primário (ou desfecho principal),
refletindo a questão de pesquisa principal, permitindo o cálculo do
tamanho de amostra e estabelecendo as prioridades na hora de
implementar o estudo.
Desfechos clínicos fornecem as melhores evidências para embasar a
adoção de um tratamento ou intervenção preventiva e para orientar como
ele deverá ser empregado. No entanto, para desfechos raros, como o
desenvolvimento de câncer, geralmente são necessários ensaios clínicos
de grande porte, longa duração e custo elevado. Como discutido no
Capítulo 6, desfechos medidos como variáveis contínuas – por exemplo,
qualidade de vida – podem geralmente ser estudados com um número
menor de participantes do que quando o desfecho é dicotômico.
Entretanto, o desfecho clínico mais importante muitas vezes será
obrigatoriamente dicotômico, como recorrência de câncer de mama.
Marcadores intermediários, como densidade óssea, são medidas
relacionadas ao desfecho clínico. Ensaios clínicos que usam desfechos
intermediários podem aprofundar nosso conhecimento sobre a
