Delineando a pesquisa clínica 4a Ed

Para delinear e conduzir um ensaio clínico bem-sucedido é necessário um
grande número de dados sobre os seguintes aspectos: tipo, dosagem e
duração das intervenções, efeito provável da intervenção sobre o
desfecho, potenciais efeitos adversos, factibilidade do recrutamento, da
randomização e da manutenção dos participantes no estudo, bem como os
prováveis custos. Muitas vezes, a única forma de se obter esses dados é
por meio de um bom estudo-piloto.
Os estudos-piloto variam desde um breve teste sobre a factibilidade em
um pequeno número de participantes até ensaios clínicos de longa
duração em centenas de pacientes, como preparativo para investir em um
ensaio clínico multicêntrico de grande porte e com duração de vários
anos. Os estudos-piloto devem ser planejados com o mesmo cuidado
dispensado ao ensaio clínico principal e precisam ter objetivos e métodos
claros. Muitos estudos-piloto concentram-se principalmente na avaliação
da factibilidade, do tempo necessário e do custo para recrutar um
número adequado de participantes elegíveis e na avaliação de potenciais
sujeitos que aceitariam ser randomizados e estariam dispostos a aderir à
intervenção. Estudos-piloto também podem ser delineados para
demonstrar que as aferições planejadas, os instrumentos de coleta de
dados e os sistemas de gerenciamento de dados são factíveis e eficientes.
Em estudos-piloto feitos primariamente para testar a factibilidade, um
grupo-controle geralmente não é incluído.
Um objetivo importante de muitos estudos-piloto é definir como melhor
realizar a intervenção, isto é, a frequência, a intensidade e a duração da
intervenção que resultam na menor toxicidade e no máximo efeito.
Os estudos-piloto às vezes são usados para fornecer estimativas sobre
os parâmetros necessários para estimar o tamanho da amostra. Alguns
parâmetros cruciais são listados a seguir: estimativas adequadas da taxa
do desfecho ou da medida média do desfecho no grupo-placebo, efeito da
intervenção sobre o desfecho principal (magnitude de efeito) e
variabilidade estatística do desfecho principal. Na maioria dos casos, é
melhor obter essas estimativas a partir de estudos de larga escala que já
foram publicados sobre intervenções semelhantes em participantes
semelhantes. Na ausência desses dados, usar estimativas de um estudo-
piloto pode ser útil, mas os tamanhos de amostra para estudos-piloto
geralmente são tão pequenos que as magnitudes de efeito e as variâncias