/ TENDÊNCIAS58DNARNApoderá ser a tão desejada vacina. Uma
das mais avançadas, das dezenas que
estão em testes, é a vacina de RNAm da
Moderna. O método mais tradicional,
que vem desde os primórdios da va-
cinação, apresenta ao organismo uma
forma adormecida ou uma parte do ví-
rus ou bactéria contra o qual queremos
estar protegidos. O sistema imunitário
responde, produzindo anticorpos que
reconhecem proteínas do agente infec-
cioso, que ficam a postos para o com-
bater, quando necessário. As vacinas
de RMAm baseiam-se num princípio
totalmente novo e se for aprovada será
uma estreia. Nesta vacina, que entrou
em julho na última fase dos ensaios
clínicos, é introduzido no organismo
uma porção de RNA mensageiro com
instruções para o fabrico de proteínas
de superfície do SARS-CoV-2. Assim
quer as células começam a produzi-las e
apesar de estas serem inofensivas por si
só, o sistema imunitário responde à su-
posta ameaça, produzindo anticorpos.
Em teoria, este sistema de produção de
vacinas permite chegar a uma solução
mais rapidamente, uma vez que se salta
a etapa, trabalhosa, de inativar o vírus e
isolar proteínas. De facto, um mês após
a publicação do genoma do coronavírus
a Moderna já estava a iniciar os testes.
É desenhado
um RNA de
interferência
que corresponde
ao gene que se
quer silenciarO RNAi
é tratado
para se
manter
estávelO RNAi penetra
a membrana
celular e ativa
o silenciamento
de genesO RNA
mensageiro
é destruído, o que
evita a produção
da proteína
defeituosaO MECANISMO DE TERAPIA DE RNA
Também se prevê uma grande aplicabi-
lidade desta estratégia, estendendo-se,
por exemplo, a vírus que têm sido par-
ticularmente desafiantes, como o HIV.O CASO ‘BEBÉ MATILDE’
O sucesso das terapias de RNA pode
mesmo via a ofuscar a tão promissora e
badalada terapia genética, que assenta
na manipulação do próprio DNA. “Tra-
ta-se de uma tecnologia mais complexa,
que obriga normalmente a recorrer a
vetores virais e que vai intervir na ma-
quinaria de produção celular”, observa
Margarida Menezes Ferreira. Mesmo
com o recurso à ferramenta Crispr, que
torna mais simples e muito mais barata
a edição de genes, a correção da dita
‘molécula da vida’ continua a não ser
uma solução generalizada, porque se há
uma falha no processo, o impacto pode
ser brutal. Com um preço que ronda os
dois milhões de euros, o Onasemno-
gene abeparvovec, cujo nome comer-
cial é Zolgensma, é apresentado como
o medicamento mais caro do mundo.
Aprovado para o tratamento de uma
terrível doença neurodegenerativa, a
atrofia muscular espinal, é feito com
base num vírus, atenuado, que se es-
palha pelo organismo, corrigindo a al-
teração nas células motoras que leva àperda de movimento e à morte. Foi este
medicamento que os pais de Matilde,
uma menina que nasceu com a doen-
ça genética, exigiram que fosse dado à
filha, em vez da já aprovada terapia de
RNA. Uma das grandes diferenças entre
um e outro tratamento é que a terapia de
DNA representa uma toma única. A de
RNA, que é uma molécula mais instável,
deve ser tomada o resto da vida para que
os efeitos se mantenham.
A terapia genética também pode
ser aplicada a combater o causador da
doença, como os vírus, como é o caso
do herpes. Uma equipa do Centro de
Pesquisa de Cancro, Fred Hutchinson,
em Seattle, EUA, conseguiu, pela pri-
meira vez, destruir o vírus que fica alo-
jado ao longo de um nervo a vida toda.
“Estamos a tentar eliminar a raiz do
problema: as células infetadas em que o
vírus permanece dormente e que são as
sementes de repetidas infeções”, disse
o autor principal do trabalho, Keith Je-
rome, num comunicado da instituição.
No trabalho, os investigadores usaram
dois tipos de tesouras genéticas para
cortar segmentos do DNA do vírus, tor-
nando-o inviável. A primeira solução
verdadeiramente curativa para este mal
que afeta metade da população mundial.
Um caminho sem volta.Um dos processos passa pela utilização do RNA de interferência que vai bloquear a produção de proteínas indesejadas