Delineando a pesquisa clínica 4a Ed
Capítulo 11 Delineamentos alternativos para o
ensaio clínico e tópicos relacionados à
implementação
- O principal objetivo de um ensaio clínico de fase I é determinar se o
tratamento é suficientemente seguro e bem tolerado para permitir que
ensaios clínicos posteriores encontrem a melhor dose e testem sua
efetividade. Um ensaio clínico de fase I arrolaria homens com alopecia
masculina e usaria uma ou mais potenciais doses do tratamento
(escalonando a dose apenas se a dose anterior não causasse efeitos
colaterais), com o desfecho principal sendo a ocorrência de eventos
adversos, como rash cutâneo. Não haveria grupo-controle.
2a. O valor da comparação entre finasterida e HairStat depende, em
grande parte, da força dos dados para sustentar o uso da finasterida
como padrão de cuidados para o tratamento da alopecia masculina. Se
esses dados não forem muito fortes, ou se a finasterida não for
comumente usada na prática clínica, seria melhor comparar o HairStat
com placebo. Um ensaio clínico controlado por placebo forneceria
evidências claras de que o HairStat é melhor que placebo. Seria
razoável comparar o HairStat com finasterida se a finasterida for
considerada o padrão de cuidados para a alopecia masculina e se
houver ensaios clínicos randomizados de boa qualidade documentando
a eficácia da finasterida. Nesse caso, os investigadores devem primeiro
decidir se consideram o HairStat mais efetivo do que a finasterida. Se
for assim, um estudo de comparação ativa seria a melhor escolha para
comparar HairStat com finasterida. Se os investigadores considerarem
que o HairStat é tão bom quanto a finasterida, mas é muito mais
barato, eles devem considerar um estudo de não inferioridade. Nesse
caso, eles devem ter cuidado para utilizar um delineamento que seja
muito semelhante àquele usado para documentar a eficácia da
finasterida (critérios de inclusão, dose, duração do tratamento,
medidas de desfecho) e devem conduzir o estudo para garantir uma
quantidade mínima de falta de adesão e perda de seguimento. Um
grande problema dos estudos de não inferioridade é que o tamanho da
amostra deve ser muito maior do que aquele necessário para um