Süddeutsche Zeitung - 19.08.2019

von astrid viciano

M

anchmal sind Medikamente

mehr als nur ein Hilfsmittel ge-

gen Kopfschmerzen oder Infektio-

nen. Manchmal stehen sie für Hoffnung

und Lebensmut. Edavarone ist so eine Arz-

nei. Sie wird zur Therapie der Amyotro-

phen Lateralsklerose, kurz ALS, einge-

setzt, jener tödlich verlaufenden degenera-

tiven Erkrankung, an der auch der berühm-

te Physiker Stephen Hawking litt. Die Ner-

venzellen werden dabei irreversibel ge-

schädigt, Edavarone soll das bremsen.

Vor vier Jahren wurde der Wirkstoff un-

ter dem Handelsnamen Radicut in Japan

und Südkorea zugelassen, vor zwei Jahren

unter dem Namen Radicava in den USA, in

diesem Jahr in der Schweiz. Die Genehmi-

gung der europäischen Arzneimittelbehör-

de EMA schien der nächste, logische

Schritt zu sein. Dann würden auch Patien-

ten der EU die Kosten der Therapie von den

Krankenkassen erstattet.

Doch vor drei Monaten zog der Herstel-

ler des Medikaments seinen Antrag auf Zu-

lassung bei der EMA zurück. „Das bedau-

ern wir sehr“, sagt Thomas Meyer, Leiter

der Ambulanz für ALS und andere Moto-

neuronerkrankungen an der Charité in Ber-

lin und stellvertretender Sprecher der

Kommission für ALS und neuromuskuläre

Erkrankungen der Deutschen Gesellschaft

für Neurologie. Auch wenn technische Fort-

schritte es ALS-Patienten heute ermögli-

chen, deutlich länger ein selbstbestimm-

tes Leben zu führen, setzen viele Betroffe-

ne im Frühstadium auf Edavarone.

Der Rückzug des Zulassungsantrags hat

nicht nur eine Diskussion um das Medika-

ment entfacht. Die Debatte ist für weit

mehr als jene 400 Menschen relevant, die

jedes Jahr in Deutschland neu an ALS er-

kranken. Die Situation wirft vielmehr die

Frage auf, wie viel Mitgefühl für kranke

Menschen im Gesundheitswesen möglich

ist. Genügen starke Hinweise auf die Wirk-

samkeit eines Medikaments, um Patienten

mit einer tödlich verlaufenden Erkran-

kung damit zu versorgen? Wie sollen

Politik, Krankenkassen und Ärzte agieren,

wenn der Effekt einer Behandlung wahr-

scheinlich, aber nicht vollends sicher ist?

Es geht um die Frage, ob im Zweifel für

oder gegen eine solche Therapie zu ent-

scheiden ist, wenn die Patienten nur noch

wenige Jahre zu leben haben und nur ein

einziges anderes Medikament zur Verfü-

gung steht.

Es geht um Menschen wie Christian Bär.

Seit anderthalb Jahren erhält er als ALS-

Patient Edavarone. Im Jahr 2016 hatte der

Informatiker von seiner Erkrankung erfah-

ren. Zunächst war ihm nur eine Schwäche

im rechten Arm aufgefallen, innerhalb we-

niger Monate wurde er zum Pflegefall. Sei-

ne Muskeln in Armen und Beinen sind ver-

kümmert, er wird künstlich beatmet, Fra-

gen beantwortet der 40-Jährige mithilfe

eines Sprachcomputers, den er mit seinen

Augenbewegungen steuert. „Edavarone

ist für mich eine wichtige Erweiterung der

Therapiemöglichkeiten“, schreibt Bär.

Warum also hat der Hersteller Mitsubi-

shi Tanabe den Zulassungsantrag bei der

EMA zurückgezogen? Dafür muss man zu-

nächst wissen, wie sich die europäische Be-

hörde zu Edavarone geäußert hat. Bevor

die EMA über einen Antrag entscheidet,

gibt sie erste Einschätzungen zu den Anträ-

gen ab. Zu Edavarone ließ die EMA durch-

blicken, dass sie den Antrag würde ableh-

nen müssen. Die für die Zulassung einge-

reichte klinische Studie entspreche nicht

den europäischen Standards. Sie sei nur

über sechs Monate gelaufen, gefordert sei

die doppelte Zeit. Die Patienten in der The-

rapiegruppe seien zu Beginn in besserer

Verfassung gewesen als jene der Kontroll-

gruppe. Vor allem habe die Studie nicht un-

tersucht, ob ALS-Patienten durch die Be-

handlung länger überleben als andere.

Stattdessen beobachteten die Forscher,

dass Edavarone die Verschlechterung der

Körperfunktionen verlangsamen kann.

Auf einer Messskala für ALS-Patienten

schnitten die behandelten Probanden in ih-

rer Punktzahl um 30 Prozent besser ab, so-

wohl im Vergleich zum üblichen Verlauf

der Erkrankung als auch zur Kontrollgrup-

pe. „Das allein sollte bei einer Erkrankung

mit so wenigen Therapieoptionen Grund

genug sein, die Patienten damit zu behan-

deln“, sagt der Hersteller. Den Zulassungs-

behörden anderer Länder genügte das.

Doch die EMA hielt bereits vor Jahren in

speziellen Richtlinien fest, dass ein ALS-

Medikament auch das Überleben der Pati-

enten verlängern muss, damit es zugelas-

sen werden kann. „Das ist historisch zu be-

gründen“, sagt der Berliner Neurologe Mey-

er. Im Jahr 1996 nämlich wurde das ALS-

Medikament Riluzol in Deutschland zuge-

lassen, es verlängert laut der Zulassungs-

studie das Überleben um durchschnittlich

drei Monate. „Seither wurden die Ansprü-

che an ein ALS-Medikament sehr hoch ge-

steckt“, sagt Meyer. Keine weitere Arznei

gegen ALS wurde seither in Deutschland

oder der EU zugelassen.

Die EMA habe es sich mit ihrer Entschei-

dung nicht leicht gemacht, erklärt der Ber-

liner Neurologe. Doch sei es an der Zeit, die

Richtlinien zu überdenken. Andere Medizi-

ner sehen das ähnlich. „Die EMA hält sich

an ihre alten Richtlinien wie an ein Gesetz-

buch, dabei haben wir längst neue veröf-

fentlicht“, sagt etwa Markus Weber, Leiter

des Muskelzentrums und der ALS-Klinik

des Schweizer Kantonsspitals St. Gallen,

der auch als Berater für Mitsubishi Tanabe

tätig ist. 140 internationale ALS-Experten

haben erst im April im FachblattNeurology

neue Richtlinien zu ALS-Studien veröffent-

licht. Darin heißt es, dass klinische Studien

künftig neben dem Überleben auch den

Funktionserhalt der ALS-Patienten unter-

suchen sollten. „Die meisten meiner Pati-

enten sagen mir, dass es ihnen wichtiger

ist, ihre Körperfunktionen möglichst lange

zu erhalten, als ein paar Monate länger zu

leben“, sagt Weber.

Christian Bär erklärt, seine Koordinati-

on verbessere sich nach den Infusionen

mit Edavarone. Er könne besser schlu-

cken, auch habe er mehr Kraft in der

Rumpfmuskulatur. „Der Verlauf hat an Ag-

gressivität eingebüßt“, schreibt Bär.

Dabei bestreitet keiner der ALS-Exper-

ten, dass die Zulassungsstudie des Herstel-

lers Schwächen hat. Sie bemängeln zum

Beispiel, dass nur 69 Patienten Edavarone

in der Studie erhielten. Auch ging es vielen

Teilnehmern der Therapiegruppe zu An-

fang der Studie besser als jenen der Kon-

trollgruppe, was einen Teil des langsame-

ren Krankheitsverlaufs erklären könnte.

„Hier liegt uns eine gut gemachte, klini-

sche Studie vor, eine größere Anzahl an Pro-

banden wäre jedoch wünschenswert gewe-

sen“, sagt Jörg Meerpohl, Leiter des Insti-

tuts für Evidenz in der Medizin am Univer-

sitätsklinikum Freiburg.

Auch dies sollten die ALS-Patienten wis-

sen. „Wir informieren unsere Patienten

über den Stand der Forschung und den

Ablauf der Therapie und lassen sie dann

entscheiden“, sagt Christoph Neuwirth,

stellvertretender Leiter des Muskelzen-

trums/ALS-Klinik des Kantonsspitals

St. Gallen, wo das Medikament seit Febru-

ar zugelassen ist.

Wie aber soll es für die ALS-Patienten in

Deutschland weitergehen? Der Hersteller

Mitsubishi Tanabe hat in einem Brief an

die EMA angekündigt, das Medikament in

der EU über sogenannte Härtefall-Pro-

gramme an die Patienten zu bringen. Da-

für stellt das Unternehmen den Wirkstoff

kostenlos zur Verfügung und verpflichtet

sich, Informationen zur Arzneimittelsi-

cherheit, zum Beispiel zu Nebenwirkun-

gen, zu sammeln. Doch das müsste der Her-

steller beim Bundesinstitut für Arzneimit-

tel und Medizinprodukte (BfArM) beantra-

gen, was bislang nicht geschehen ist.

Manchmal erstatten die gesetzlichen

Krankenkassen sogar die Kosten von nicht

zugelassenen Medikamenten. Wenn die Er-

krankung des Patienten lebensbedrohlich

ist, wenn es keine medikamentöse Alterna-

tivtherapie gibt und vor allem auch: wenn

Indizien für die Wirksamkeit des Präpa-

rats vorliegen. „Nun werden die gesetzli-

chen Krankenkassen neu abwägen müs-

sen, wie sie die Studienlage und die Rück-

nahme des Zulassungsantrags bewerten“,

so eine Einschätzung des GKV-Spitzenver-

bands.

Oft lassen die gesetzlichen Krankenkas-

sen die Anträge der ALS-Patienten auch

vom Medizinischen Dienst der Kranken-

kassen (MDK) prüfen. „Für die Patienten

ist das natürlich schrecklich, aber wir kön-

nen seit dem Rückzug des EMA-Antrags

keine Übernahme der Therapiekosten

mehr empfehlen“, sagt Lili Grell vom MDK

Westfalen-Lippe. Der Medizinische Dienst

beruft sich dabei auf ein Urteil des Bundes-

sozialgerichts zu einem anderen Medika-

ment. „Hier werden Parallelen gezogen,

ohne das juristisch vor Gericht zu prüfen.

Das ist skandalös“, sagt Jan Koch, der Lei-

ter der Göttinger Spezialambulanz für

Amyotrophe Lateralsklerose und andere

Motoneuronerkrankungen.

Bereits jetzt lassen viele Kliniken recht-

lich prüfen, ob sie oder die Patienten be-

fürchten müssen, auf den Kosten sitzen zu

bleiben. An der Universitätsmedizin Göt-

tingen wurde ein Antrag auf Therapie mit

Edavarone abgelehnt, ein anderer Neurolo-

ge berichtet dagegen, dass die Kosten wei-

terhin erstattet würden. „Es ist das erste

Medikament in mehr als 20 Jahren, das ei-

ne Wirksamkeit bei ALS zeigt. Das sollte

bei der Abwägung eine Rolle spielen“, sagt

der Neurologe Weber.

Auch Christian Bär findet, dass ALS-Pa-

tienten die Möglichkeit gegeben werden

sollte, diese Chance zu nutzen. „Stattdes-

sen werden Patienten in die Position ge-

bracht, bei den Krankenkassen um Kosten-

übernahme zu betteln“, sagt der Informati-

ker. Das verletze die Würde der Patienten.

Selbst wenn die Ärzte statt des teuren Prä-

parats von Mitsubishi Tanabe günstigere

Nachahmer-Präparate verschreiben, kos-

tet die Behandlung fast 1000 Euro pro Mo-

nat.

Immerhin soll noch in diesem Jahr in

den USA und auch an der Charité in Berlin

eine klinische Studie zu Edavarone in Ta-

blettenform beginnen. „Vielleicht werden

diese Daten nochmals bei der EMA einge-

reicht“, sagt der Neurologe Meyer. Für die

Patienten wären die Pillen ein echter Fort-

schritt: Viele von ihnen scheuen bislang

den Aufwand der Infusionen, die sie bei

der Therapie mit Edavarone zehn Tage

lang für mehrere Stunden über sich erge-

hen lassen müssen.

Christian Bär hofft, mit Edavarone wich-

tige Lebenszeit zu gewinnen, weniger für

sich, sondern für seine Ehefrau und seinen

dreijährigen Sohn. „Dass ich sterben wer-

de, liegt in der Natur der Sache. Aber es hät-

te noch Zeit.“

In der Arktis haben Meteorologen ver-
gangene Woche innerhalb eines Tages
rund 50 Blitzeinschläge detektiert. Be-
denkt man, dass es weltweit etwa 44 Mal
pro Sekunde blitzt, erscheint das zunächst
alles andere als spektakulär. Außergewöhn-
lich ist jedoch weniger die Anzahl, sondern
eher der Ort der Einschläge. Wie das Büro
des National Weather Service in Alaska auf
Twitter schreibt, blitzt es im Umkreis von
300 Seemeilen rund um den geografischen
Nordpol so gut wie nie. „Der Rekord für
einen Tag lag bisher bei sechs Blitzeinschlä-
gen“, sagte Ryan Said dem MagazinNatio-
nal Geographic. Said ist Ingenieur bei Vai-
sala, einem finnischen Unternehmen für
Messtechnik. Am vergangenen Samstag de-
tektierten die Meteorologen 48 Blitze. Zu-
dem handelt es sich bei diesen, wie der US-
Wetterdienst in einer Erklärung schreibt,
um einige der „nördlichsten Blitzeinschlä-
ge seit Beginn der Aufzeichnungen“.
Um zu verstehen, warum Blitze am Nord-
pol derart selten sind, muss man wissen,
wie ein Gewitter üblicherweise entsteht:
Treffen kalte und trockene Luftmassen
auf feuchtwarme Luft, kommt es zu einer
starken Wolkenbildung. Dies führt zu ei-
ner atmosphärischen Instabilität, die sich
vereinfacht gesagt in Blitzschlägen ent-
lädt. An warmen Luftmassen mangelt es
rund um den Nordpol jedoch für gewöhn-
lich, da diese durch die riesigen Mengen an
Eis gekühlt werden. Daher gibt es am Nord-
pol so gut wie nie Gewitter. Forschern zufol-
ge könnten die auffallend vielen Blitze mit
der Erderwärmung in Verbindung stehen.
Heiße Saharawinde haben die Arktis in die-
sem Jahr stärker erwärmt als in den vergan-
genen Jahren, wodurch besonders viel Eis
geschmolzen ist und sich vermehrt warme
Luftmassen bildeten. Waren die arkti-
schen Gewässer früher selbst während der
Sommermonate zugefroren, so gab es in
diesem Jahr einige komplett eisfreie Mee-
resbereiche. Auch die großflächigen Wald-
brände in Sibirien – insgesamt sollen mehr
als drei Millionen Hektar Wald den Flam-
men zum Opfer gefallen sein – könnten zu
dem Effekt beigetragen haben, vermuten
Wissenschaftler.
Wer sich nun fragt, wie das Ganze von
Alaska aus überwacht werden kann, Tau-
sende Kilometer vom Nordpol entfernt:
Möglich macht es das „GLD360“, ein Netz-
werk aus GPS-Empfängern. Diese Senso-
ren sind so sensibel, dass sie Blitze in bis zu
9600 Kilometer Entfernung wahrnehmen
können. tohe

„Im Zweifel für den Patienten“

Erstmals seit 20 Jahren sollte ein neues Medikament zur Therapie der Nervenerkrankung ALS in der EU zugelassen werden.

Doch dazu kam es nicht. Ist das Gesundheitssystem in Europa weniger menschlich als anderswo?

Spannung

am Nordpol

Meteorologen registrieren

Blitz-Rekord in der Arktis

Manchmal erstatten die

Krankenkassen die Kosten von

nicht zugelassenen Medikamenten

Demnächst soll eine weitere

Studie beginnen, diesmal mit

dem Wirkstoff in Tablettenform

Genügen starke Hinweise auf die

Wirksamkeit eines Medikaments,

um Patienten damit zu versorgen?

Die tückische Nerven-

krankheit ALSschädigt

den Körper ihrer Patien-

ten, nicht aber den Geist.

Das haben schon viele

Menschen bewiesen, so

zum Beispiel der Physi-

ker Stephen Hawking.

Vor einigen Tagen zog der

an ALS erkrankte japani-

sche Politiker Yasuhiko

Funago in das Oberhaus

des Parlaments seines

Landes ein (Bild). Seine

Erkrankung nimmt ihm

zwar die Sprache, nicht

aber die Stimme, die er

nun als Abgeordneter

einer Protestpartei bei

der Gesetzgebung Japans

hat. „Ich möchte jedem

Menschen mit Behinde-

rungen nahebringen, dass

es grenzenloses Potenzial

gibt“, erklärte Funago an

seine Leidensgenossen

gerichtet.FOTO: IMAGO

(^14) WISSEN Montag, 19. August 2019, Nr. 190 DEFGH
Menschen im

Leben ohne Brille.

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