Il Sole 24 Ore - 05.03.2020

Il Sole 24 Ore Giovedì 5 Marzo 2020 35

Dossier

Valentino Confalone (Gilead)

«Meno burocrazia e più collaborazioni

per rendere competitiva l’Italia»

Barbara Gobbi

A

ccelerare gli iter burocratici

della ricerca. Garantire pie-

na tutela brevettuale anche

per le nuove terapie. Facili-

tare i “ponti” tra università, centri di

ricerca pubblica e aziende favorendo

il technology transfer. Questa la ricet-

ta che l’Italia dovrebbe seguire per es-

sere “in partita” nello sviluppo delle

terapie innovative. Ne è convinto Va-

lentino Confalone, vice presidente e

general manager per l’Italia della cali-

forniana Gilead, in prima linea nello

sviluppo di farmaci capaci di cambia-

re la storia di malattie ieri incurabili.

Come quelli per l’eliminazione del-

l’epatite C o come la terapia cellulare

antitumorale Car-T Yescarta per il

trattamento del linfoma a grandi cel-

lule B e del primitivo del mediastino,

che a novembre  ha ottenuto la

rimborsabilità da Aifa subito dopo la

Car-T Kymriah di Novartis.

E oggi sono tanti i traguardi a cui

lavora la ricerca: dal miglioramento

delle terapie cellulari con nuove “Car”

alla loro applicazione anche ai tumori

solidi fino all’introduzione di mecca-

nismi allogenici che aiutino a “stan-

dardizzare” le somministrazioni ab-

bassando i costi. Costi che per il Ssn

oggi sono altissimi ma che vanno

considerati al di là del budget impact

immediato e nell’ottica dei risparmi

che il sistema di welfare ottiene con la

guarigione completa dei malati.

«È nostra intenzione coinvolgere

sempre più i centri di ricerca italiani

nello sviluppo delle nuove terapie -

avvisa Confalone - ma oggi l’Italia

che pure è prima in Europa nel far-

maceutico tradizionale e ha tutte le

carte in regola per competenze, ca-

pacità e infrastrutture, stenta a ri-

coprire un ruolo da protagonista in

un settore dove pure era partita be-

nissimo, tanto che le prime tre tera-

pie d’avanguardia approvate in Eu-

ropa parlano italiano».

E allora come rendere più attrat-

tivo il sistema Paese per le terapie

avanzate? «Innanzitutto – avvisa

Confalone – va modificata la norma

sul conflitto d’interesse che rende

impossibile la collaborazione tra

un ricercatore e le aziende private.

Poi va fugato ogni dubbio sulla pie-

na tutela brevettuale farmaceutica

anche rispetto a terapie come le

Car-T. Infine va implementato il

passaggio di tecnologie tra pubbli-

co e privato e viceversa».

Investimenti più culturali che mo-

netari, insomma. La priorità oggi è

mettere in grado i sistemi sanitari di

erogare in maniera efficiente le tera-

pie disponibili. Si sta facendo con la

definizione dei primi centri abilitati a

somministrare le terapie Car T – la cui

rete si sta estendendo anche al Sud –

che vede i produttori co-protagonisti:

la qualificazione delle strutture ero-

gatrici è compito delle aziende che,

incaricate dall’Agenzia europea del

farmaco Ema di definire un “risk ma-

nagement plan”, hanno l’ultima pa-

rola nel rendere operativo un centro.

Il dialogo tra imprese e autorità

nazionali è continuo. «Con il Consi-

glio superiore di sanità dialoghiamo

su cosa serva per rendere più attratti-

vo il sistema Italia e come trasformar-

lo in un potenziale hub per cell factory

(gli stabilimenti di produzione delle

Car T, ndr) o per altri centri produttivi

di terapie avanzate», afferma ancora

Confalone. «Le aziende auspicano

partnership in cui il pubblico sia foca-

lizzato su ricerca di base, erogazione

delle terapie esistenti e facilitazione

burocratica e amministrativa – affer-

ma ancora il manager Gilead -. I mo-

delli a cui guardare non mancano: co-

me l’Olanda, capace di attrarre inve-

stimenti grazie a un contesto di facili-

tazioni fiscali e amministrative che

aiuta il raccordo tra autorità, aziende,

centri di ricerca e imprese».

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Medicina. Scaccabarozzi (Farmindustria): tra il  e il 

imprese pronte a investire in ricerca mille miliardi di dollari

Il futuro? Terapie

costruite su misura

per ogni paziente

Ernesto Diffidenti

L’

Italia è diventata leader

della produzione far-

maceutica e ha tutte le

carte in regola per di-

ventare anche l’hub

della ricerca in Europa.

I trend sono incoraggianti: gli inve-

stimenti in ricerca e sviluppo sono

cresciuti del % in  anni. E anche

gli studi clinici hanno registrato

un’impennata del % negli ultimi

tre anni con un investimento di 

milioni che arriva a un totale com-

plessivo di  miliardi, di cui , de-

dicato alla ricerca farmaceutica “pu-

ra” e oltre , all'innovazione indu-

striale. «Negli ultimi  anni la mor-

talità è nettamente diminuita e

l’aspettativa di vita è cresciuta di un

mese ogni  - dice il presidente di

Farmindustria, Massimo Scaccaba-

rozzi – e oggi l’Italia figura ai primi

posti al mondo per la durata della vi-

ta media anche grazie alla qualità del

Servizio sanitario nazionale».

I dati parlano chiaro. Due persone

su  con una diagnosi sul cancro so-

pravvivono dopo  anni,  anni fa

erano meno di  su ; l’Hiv/Aids è di-

ventata una patologia cronica con

un’aspettativa di vita di  anni;

l’epatite C è curabile; la mortalità per

malattie cardiovascolari è scesa del

% in  anni; le vaccinazioni hanno

eradicato malattie come vaiolo o po-

liomielite; in Italia gli over  in buo-

na salute sono passati in dieci anni

dal % al % del totale ( milioni di

persone in più).

E anche oggi, di fronte all’emer-

genza coronavirus, gli scienziati so-

no in prima linea per sviluppare un

vaccino in grado di arrestare l’onda

epidemica che sta travolgendo an-

che l’Italia. «Ci sono  centri di ri-

cerca pubblici e privati al lavoro sul

vaccino e uno di questi, negli Stati

Uniti, ha già sviluppato la profilassi

in vitro ed è pronto ad avviare la

sperimentazione di fase », sottoli-

nea Scaccabarozzi. Certo, i tempi

della commercializzazione non sa-

ranno di pochi mesi, «ma in ogni ca-

so – aggiunge - è stato fatto un pas-

so decisivo in avanti».

La rapidità dei risultati e l’efficacia

dei nuovi farmaci sono merito di una

ricerca che ha messo al centro l’uomo

e le sue complessità. «Sono dati

estremamente interessanti – conti-

nua Scaccabarozzi - perché prima

l’industria faceva ricerca in house

mentre oggi lavoriamo con start up,

università, centri pubblici. Abbiamo

mila farmaci in sviluppo e la cosa

straordinaria è che la grande parte di

questi medicinali sono terapie per-

sonalizzate». Non è più fantascienza,

infatti, immaginare terapie costruite

su misura per i singoli pazienti. Me-

rito delle conoscenze scientifiche che

stanno offrendo alla ricerca infor-

mazioni straordinarie. «Agli inizi de-

gli anni Duemila fare una mappa ge-

nomica costava  milioni di dollari

• sottolinea ancora il presidente di

Farmindustria -. Oggi la facciamo

con  euro e proviamo a immagi-

nare cosa succederà quando la map-

pa genomica tra qualche tempo co-

sterà pochi dollari o euro». Si annun-

cia una rivoluzione che in piccola

parte ha già dispiegato i suoi risulta-

ti. Scaccabarozzi fa un esempio, i tu-

mori del sangue che  anni fa erano

identificati genericamente. «Poi si è

incominciato a scoprire che questi

tumori si dividono in leucemie o lin-

fomi – sottolinea -: due cose diverse

da studiare. E poi ancora che la leu-

cemia può essere cronica, acuta o pre

leucemia mentre il linfoma può esse-

re aggressivo e non aggressivo: oggi

sappiamo che ci sono  tipi di leuce-

mia e  tipi di linfoma con target di-

versi». E con la diagnosi è cambiata

anche la terapia. «Mentre prima ave-

vamo un farmaco per il tumore del

sangue – sottolinea Scaccabarozzi -

oggi abbiamo  prodotti in svilup-

po contro queste malattie perché ci

sono  tipi di tumori diversi». Si

tratta di un esempio di medicina per-

sonalizzata che conta più del % dei

prodotti autorizzati negli ultimi an-

ni, più del % dei prodotti in svilup-

po nel mondo e circa il % dei pro-

dotti oncologici in sviluppo.

In questo percorso, secondo Scac-

cabarozzi, i farmaci devono essere

valutati dal Ssn non pesandone solo

il costo, «ma misurandone il valore

generato nella gestione del pazien-

te». Un euro speso per la vaccinazio-

ne fa risparmiare fino a  euro per

curare chi si ammala (e altri  euro

considerando le risorse generate da

persone in salute).

«Tra il  e il  l’industria è

pronta a investire in ricerca e svilup-

po oltre mille miliardi di dollari –

conclude Scaccabarozzi -. Il settore è

una grande opportunità per l’Italia,

in termini di risorse che possono tra-

dursi in investimenti e occupazione.

Un obiettivo alla portata se le impre-

se potranno contare su una gover-

nance più moderna e attrattiva».

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La rapidità dei risultati e l’efficacia dei nuovi farmaci sono merito di una strategia più aperta e inclusiva:

i laboratori privati hanno stretto alleanze e condividono informazioni con start up, università ed enti pubblici

Industria farmaceutica

VALENTINO

CONFALONE

Vice presidente

e general

manager

per l’Italia

di Gilead

In laboratorio.

Una ricercatrice

al lavoro

in un laboratorio

di ricerca.

Attualmente

ci sono 25 centri

di ricerca

in tutto il mondo

impegnati

per lo sviluppo

di un vaccino

contro

il coronavirus

Strutture per regione

L’INDUSTRIA FARMACEUTICA IN ITALIA

Lombardia

66 12 13

Friuli V. G.

2 1 1

Veneto

4 5 3

Emilia R.

21 2 1

Marche

3 2 1

Abruzzo

2 2 1

Piemonte

15 1 1

Liguria

3 1 0

Toscana

9 5 5

Sardegna

7 0 0

Lazio

16 15 7

Sicilia

5 1 0

Campania

5 3 2

2 2 0

Puglia

Numero per classe

I FARMACI IN COMMERCIO

91

2

2

4

7

6

10

12

2 0 0

Trentino A. A.

Umbria

2 0 0

Molise

2

2 0 0

24

38

17

19

SEDI AMMINISTRATIVE IMPIANTI PRODUTTIVI CENTRI DI RICERCA E SVILUPPO

4

4

6

5

Antibiotici

93

Anti

immunitari

59

Sangue

40

Gastro

intestinali

16

Ormonali

7

Altri

18

Titolo

di studio

In %

PERSONALE

R&S

Dottorato

e master

14%

Laurea

breve

5%

Diploma

12%

Laurea

specialistica

69%

Fonte:

Farmindustria

La mappa del farmaco

IN SVILUPPO

Nel mondo

ci sono circa

17mila farmaci

in sviluppo. Molti

per terapie

personalizzate

17mila

INNOVAZIONE AL CENTRO

La ricerca oncologica

L’oncologia è l’area terapeutica

con il più alto numero di nuovi

farmaci registrati ogni anno. Circa

il 30% dei farmaci prodotti negli

Stati Uniti tra il 2011 e il 2015 sono

destinati al trattamento del

cancro. In crescita anche

l’attenzione verso la prevenzione

delle infezioni. Nello stesso

periodo l’uso dei vaccini è

cresciuto di circa l’8% all’anno.

Inoltre, si sta sviluppando una

nuove classe di antibiotici per

combattere le infezioni

batteriche resistenti ai farmaci

attualmente in commercio

Le malattie rare

Si stanno sviluppando in tutto

il mondo una serie di nuove terapie

per le malattie rare. È stato stimato

che i farmaci orfani determineranno

la crescita delle prescrizioni per

circa il 32%. In Europa una malattia

è considerata rara quando colpisce

non più di 5 persone ogni 10.000

abitanti. Tra il 2011 e il 2015

i farmaci orfani hanno

rappresentato più del 42% dei nuovi

farmaci disponibili sul mercato

negli Stati Uniti. La quota

è doppia rispetto a quella (21%)

del periodo 1996-2001

Le biotecnologie

L’intensità di ricerca e sviluppo

del settore farmaceutico, in

termini di valore aggiunto e

numero di ricercatori, è circa il

doppio rispetto agli altri settori a

tecnologia medio-alta.

I fondamentali degli investimenti

in ricerca e sviluppo è in crescita

mediamente del 10% all’anno.

Le aziende farmaceutiche

giocano un ruolo fondamentale

nello sviluppo delle biotecnologie:

i loro investimenti rappresentano

l’86% della crescita complessiva

del segmento

I numeri dell’Italia

L’Italia, grazie a 6.600 ricercatori

e investimenti pari a 3 miliardi di

euro all’anno (1,3 in produzione e

1,7 in Ricerca e Sviluppo), è tra i

protagonisti nella ricerca

farmaceutica. Le principali

specializzazioni sono nel farmaco

biotech, nelle terapie avanzate,

nei farmaci orfani, negli

emoderivati, nei vaccini e negli

studi clinici. In Italia sono in corso

circa 300 progetti di ricerca per

nuove terapie farmaceutiche.

Il 60% circa delle ricerche sono

nella Fase II e III della

sperimentazione

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