Delineando a pesquisa clínica 4a Ed

Capítulo 11 Delineamentos alternativos para o

ensaio clínico e tópicos relacionados à

implementação

1. O principal objetivo de um ensaio clínico de fase I é determinar se o
   tratamento é suficientemente seguro e bem tolerado para permitir que
   ensaios clínicos posteriores encontrem a melhor dose e testem sua
   efetividade. Um ensaio clínico de fase I arrolaria homens com alopecia
   masculina e usaria uma ou mais potenciais doses do tratamento
   (escalonando a dose apenas se a dose anterior não causasse efeitos
   colaterais), com o desfecho principal sendo a ocorrência de eventos
   adversos, como rash cutâneo. Não haveria grupo-controle.
   2a. O valor da comparação entre finasterida e HairStat depende, em
   grande parte, da força dos dados para sustentar o uso da finasterida
   como padrão de cuidados para o tratamento da alopecia masculina. Se
   esses dados não forem muito fortes, ou se a finasterida não for
   comumente usada na prática clínica, seria melhor comparar o HairStat
   com placebo. Um ensaio clínico controlado por placebo forneceria
   evidências claras de que o HairStat é melhor que placebo. Seria
   razoável comparar o HairStat com finasterida se a finasterida for
   considerada o padrão de cuidados para a alopecia masculina e se
   houver ensaios clínicos randomizados de boa qualidade documentando
   a eficácia da finasterida. Nesse caso, os investigadores devem primeiro
   decidir se consideram o HairStat mais efetivo do que a finasterida. Se
   for assim, um estudo de comparação ativa seria a melhor escolha para
   comparar HairStat com finasterida. Se os investigadores considerarem
   que o HairStat é tão bom quanto a finasterida, mas é muito mais
   barato, eles devem considerar um estudo de não inferioridade. Nesse
   caso, eles devem ter cuidado para utilizar um delineamento que seja
   muito semelhante àquele usado para documentar a eficácia da
   finasterida (critérios de inclusão, dose, duração do tratamento,
   medidas de desfecho) e devem conduzir o estudo para garantir uma
   quantidade mínima de falta de adesão e perda de seguimento. Um
   grande problema dos estudos de não inferioridade é que o tamanho da
   amostra deve ser muito maior do que aquele necessário para um