Handelsblatt - 31.10.2019

Klasse einer potenziell transformati-

ven Medizin“. Die Zulassungsbehör-

de in Europa hat der Therapie den

„Orphan-Drug-Status“ zugespro-

chen, der dem Medikament eine

zehnjährige Marktexklusivität nach

Zulassung gewährt.

Auch mit dem deutschen Bayer-

Konzern arbeitet Crispr zusammen.

Die Unternehmen gründeten 2017

das Joint Venture Casebia, das neue

Therapien gegen erblich bedingte

Herzkrankheiten, Erblindung und

die Bluterkrankheit erforschen soll.

Aktuell wird diese Zusammenarbeit

aber neu geordnet. Casebia soll künf-

tig bei Crispr Therapeutics integriert

werden. Bayer hat sich bei zwei Pro-

dukten Einstiegsoptionen gesichert.

Die Therapien der Geneditie-

rungsfirmen sind vielversprechend.

Und sie könnten auch einen interes-

santen Business-Case ergeben, wie

Daniel Koller, Leiter des Investment-

teams bei der Beteiligungsfir-

ma BB Biotech, meint. Wenn sie auf

schwerwiegende Erkrankungen mit

kleinen Fallzahlen ausgerichtet sind,

entstehen hochpreisige Therapien.

Die in diesem Jahr von dem Pharma-

konzern No vartis auf den Markt ge-

brachte Gentherapie zur Behand-

lung Spinaler Muskelatrophie bei-

spielsweise gilt mit rund zwei

Millionen US-Dollar als bislang teu-

erste Behandlung weltweit.

Crispr Therapeutics liegt in der

Riege der Geneditierungsunterneh-

men vorn. Von den bei Bloomberg

gelisteten Analysten empfehlen zehn

von 16 die Aktie zum Kauf. Der Richt-

kurs wird bei 62,21 Dollar gesehen,

am Mittwoch notierten die Titel bei

knapp 49 Dollar.

Erfolg nicht garantiert

Auch Editas Medicine ist mit einer

mittels Crispr-Verfahren verbesser-

ten neuen Therapie in der klinischen

Forschung aktiv – gegen die Augener-

krankung Lebersche kongenitale

Amaurose. Die Krankheit ist für zehn

Prozent aller angeborenen Fälle von

Blindheit verantwortlich und lässt

sich auf eine Funktionsstörung des

Pigmentepithels, die Nährstoffquelle

der Netzhaut, zurückführen. Editas

forscht hier zusammen mit dem US-

Pharmakonzern Allergan. Mit den

US-Konzernen Juno und Celgene ko-

operiert Editas zudem bei sogenann-

ten Car-T-Zelltherapien in frühen On-

kologie-Forschungsprojekten. Am

Markt wird Editas derzeit mit etwas

mehr als einer Milliarde Euro bewer-

tet. Die Analysten sehen beim aktuel-

len Kurs von knapp 22 Dollar weite-

res Potenzial nach oben. Der Richt-

kurs liegt bei 39,67 Dollar.

Intellia Therapeutics wiederum ist

in einige Immunonkologie-Projekte

involviert, eines davon mit dem

Pharmakonzern Novartis. Mit dem

US-Unternehmen Regeneron er-

forscht Intellia die seltene Erbkrank-

heit der Transthyretin-Amyloidose,

bei der mutationsbedingt körperei-

gene Organe und Gewebe durch Pro-

teine zerstört werden. Die allermeis-

ten Projekte befinden sich allerdings

noch in einem sehr frühen Stadium,

sodass die Aussichten auf einen Er-

folg noch schwer einzuschätzen

sind. In der Branche gilt die Dau-

menregel, dass es von 10 000 Wirk-

stoffkandidaten, die entdeckt wer-

den, nur einer bis auf den Markt

schafft. An der Börse wird Intellia

derzeit mit 550 Millionen Euro be-

wertet, acht von zwölf bei Bloom-

berg gelisteten Analysten raten zum

Kauf. Der Zielwert liegt bei 28,35 Dol-

lar. Aktuell notiert die Aktie etwas

über elf Dollar.

Die Chancen, mit Aktien von Gen -

editierungsfirmen an der Börse viel

Geld zu verdienen, sind hoch –

ebenso die Risiken. BB-Biotech-Ex-

perte Koller warnt vor hoher Volati-

lität: „Die Aktien solcher Unterneh-

men sind heutzutage riskante Invest-

ments, die meiner Meinung nach

wenig in Portfolios von Privatinves-

toren passen.“ In den nächsten

Quartalen wollen die Firmen erste

Daten publizieren. Fallen diese posi-

tiv aus, werden Analysten und Inves-

toren weitere Anwendungen der

Technologie einpreisen, was zu stei-

genden Kursen führen sollte, erwar-

tet Koller. Fallen die Daten aber

schlecht aus, werden die Aktien

deutlich sinken. „Nach unserer Er-

fahrung reagiert die Börse in einem

solchen Fall sehr harsch und stellt

die gesamte Technologieplattform

infrage“, sagt Koller.

Geneditierung

Chancen

und Risiken

E

ines sei vorweggeschickt: Mit

den genmanipulierten Zwil-

lingen aus China, die vor ei-

nem Jahr für Schlagzeilen sorgten,

haben die Geneditierungsfirmen

der Crispr-Pioniere nichts zu tun.

Sie wollen die von ihnen entwickel-

ten Verfahren ausschließlich für die

Behandlung von Krankheiten ein-

setzen.

Die Crispr-Technologie wird

heute bei Gentherapien und den

sogenannten Car-T-Zelltherapien

angewandt. Bei Letzteren werden

bestimmte Immunzellen von Pa-

tienten, sogenannte T-Zellen, au-

ßerhalb des Körpers genetisch so

modifiziert, dass sie Tumorzellen

leichter aufspüren können, und

anschließend in den Blutkreislauf

zurückinjiziert. Vor allem in klini-

schen Tests gegen einige Formen

von Leukämie zeigte dieses Kon-

zept bereits erstaunliche Erfolge.

Crispr könnte die genetische Ver-

änderung der T-Zellen deutlich

vereinfachen und beschleunigen.

Ein anderes naheliegendes Feld

sind Erbkrankheiten, die durch ein-

zelne Gendefekte ausgelöst werden.

Hier eröffnet die Crispr-Technologie

einen Weg, die defekten Gene zu re-

parieren oder abzuschalten. Ohne

die Genom-Editierung konnten Wis-

senschaftler Patienten mit einem

defekten Gen bislang nur behan-

deln, indem sie mit Viren ein neues

funktionstüchtiges Gen in die be-

troffenen Zellen des Patienten ein-

bauten. Allerdings können die For-

scher bei der klassischen Genthera-

pie nicht vorhersagen, wo genau im

Erbgut die Viren das Gen einfügen

werden. Das Editieren bereits vor-

handener Gene könnte dieses Risi-

ko minimieren.

Kein Allheilmittel

Allerdings funktioniert die Repara-

tur von Genen nur in vergleichswei-

se wenigen Zellen. Es reicht nicht,

einen fehlerhaften Genabschnitt

auszuschneiden. Die Zelle muss an-

schließend die beiden Enden des

DNA-Strangs wieder korrekt ergän-

zen und zusammenfügen. Dieser

Reparaturmechanismus läuft nur in

sich teilenden Zellen ab. Die meis-

ten Körperzellen wie Nerven-, Mus-

kel-, Leber- oder Blutstammzellen

teilen sich jedoch nicht mehr. Bei

einer direkten Anwendung der The-

rapie im Körper wird also nur ein

geringer Teil der Zielzellen erreicht.

Bei Erbkrankheiten tragen jedoch

alle Körperzellen den betreffenden

Defekt.

Zudem bleibt das Problem, dass

Crispr/Cas zwar mit hoher Präzision

sein Ziel findet, in seltenen Fällen

aber auch mal danebengreift. Die

Folge könnten DNA-Brüche an uner-

wünschter Stelle im Erbgut des Pa-

tienten mit unvorhersehbaren Fol-

gen sein. Schließlich bleibt Crispr/

Cas nach einer Gentherapie jahre-

oder jahrzehntelang in den Zellen

aktiv – auch hier sind die Auswir-

kungen noch nicht absehbar. tel/shf

Crispr-Firmen

Börsenwert in Mio. US-Dollar

Eingezahltes Kapital in Mio. US-Dollar

Akkumulierte Verluste in Mio. US-Dollar

Aktienkurs in US-Dollar

HANDELSBLATT Crispr: Biotechfirmen mit maßgeblichem Engagement im Gen-Editing • Quellen: Bloomberg, Unternehmen

Crispr Therapeutics

2 701 1 066 550

847

255

672

479

526

249

Editas Medicine Intellia Therapeutics

49,95 US$

30.10.2018

Gründungsjahr: 2013 Gründungsjahr: 2013 Gründungsjahr: 2014

30 .10.2019

60

50

40

30

20

21,31 US$

30.10.2018 30 .10.2019

35

30

25

20

15

11,47 US$

30.10.2018 30 .10.2019

20

1   

16

14

12

10

+52,9 %

-12,8 %

-39,3 %

wie Crispr

werden

hochge-

schätzt, sie

repräsentieren

aber auch ein

hohes Risiko.

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DONNERSTAG, 31. OKTOBER 2019, NR. 210

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