Delineando a pesquisa clínica 4a Ed

fogachos na menopausa geralmente incluiria um pequeno número de voluntárias (com ou sem
fogachos) que receberiam doses crescentes do medicamento para determinar seus efeitos nos valores do
hemograma e da função hepática e renal, nos achados do exame físico, nos sintomas e em outros
eventos adversos inesperados.
Ensaio clínico de fase II. Pequeno ensaio clínico randomizado (de preferência cego) para testar o
efeito de uma série de diferentes doses de um novo tratamento sobre efeitos adversos, assim como
sobre desfechos substitutos ou clínicos. Por exemplo, um ensaio clínico de fase II sobre um novo
medicamento para fogachos que havia sido mostrado como seguro em um ensaio clínico de fase I
poderia arrolar um pequeno número de mulheres pós-menopáusicas com fogachos, alocá-las
aleatoriamente para duas ou três diferentes doses do novo medicamento ou placebo e então acompanhá-
las para determinar a frequência de fogachos, assim como de efeitos adversos.
Ensaio clínico de fase III (estudo central). Ensaio clínico randomizado (de preferência cego) grande o
suficiente para testar a eficácia e a segurança de um novo tratamento. Por exemplo, se a melhor dose de
um novo tratamento para fogachos tiver sido estabelecida em um ensaio clínico de fase II e o novo
tratamento tiver sido seguro, o próximo passo seria um grande ensaio clínico de fase III em que
mulheres com fogachos seriam aleatoriamente alocadas para o novo tratamento ou para placebo e
acompanhadas para a ocorrência de fogachos e efeitos adversos.
Ensaio clínico de fase IV. Estudo de grande porte, que pode ou não ser um ensaio clínico
randomizado, conduzido após um medicamento ter sido aprovado por uma agência regulatória como o
US Food and Drug Administration (FDA), muitas vezes para determinar a segurança do medicamento
ao longo de um tempo maior do que seria possível em um ensaio clínico de fase III. Por exemplo, após
um novo medicamento para o tratamento de fogachos na menopausa ter sido aprovado pelo FDA, um
ensaio clínico de fase IV poderia incluir mulheres com fogachos menos intensos do que aquelas
incluídas no ensaio clínico de fase III.
Ensaio clínico de não inferioridade. É um ensaio clínico que compara um novo tratamento que tem
algumas vantagens sobre um tratamento já estabelecido (p. ex., o novo tratamento é mais seguro, barato
ou fácil de utilizar), com o objetivo de demonstrar que o novo tratamento não é inferior ao tratamento
estabelecido. Por exemplo, um ensaio clínico sobre um novo analgésico que não causa sonolência
demonstrou que o novo medicamento não era inferior à oxicodona para o alívio da dor pós-operatória.
Ensaio clínico fatorial. Um ensaio clínico sobre dois ou mais tratamentos (p. ex., A e B), às vezes com
desfechos não relacionados, nos quais os sujeitos são alocados aleatoriamente para receberem o
tratamento A ativo e o placebo B, o tratamento ativo B e o placebo A, tratamentos ativos A e B ou
placebos A e B. Por exemplo, um investigador realizou um ensaio clínico fatorial para determinar se o
uso a longo prazo de beta caroteno e ácido acetilsalicílico afetava o risco de câncer gastrintestinal.
Ensaio clínico randomizado cego. Delineamento no qual os participantes elegíveis são alocados
aleatoriamente para os grupos de estudo com uma probabilidade predeterminada de ir para qualquer um
deles e o grupo designado é ocultado aos investigadores, participantes e demais integrantes da equipe
envolvida no estudo. Por exemplo, um ensaio clínico randomizado cego sobre um novo medicamento
para o tratamento da diarreia exigiria que os participantes elegíveis fossem designados aleatoriamente
ao novo medicamento ou a um comprimido idêntico placebo (geralmente com probabilidade de 50% de
ser designado a um dos grupos) e que os investigadores, participantes e equipe do estudo não
soubessem se o participante está tomando o medicamento ativo ou o placebo.
Ensaio clínico. Delineamento de pesquisa no qual os sujeitos recebem uma de (pelo menos) duas
intervenções diferentes. Em geral, as intervenções são alocadas aleatoriamente, o que justifica o termo
ensaio clínico randomizado. Os ensaios clínicos são às vezes denominados experimentos. Por exemplo,